index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

233

Références bibliographiques

528

Mots-clés

Child Astrocyte FKRP Human pluripotent stem cells Inbred C57BL Immunology Muscular Dystrophy Myotubular myopathy Spinal muscular atrophy Duchenne muscular dystrophy Cellules souches pluripotentes Activin Receptors Pluripotent stem cells Genetic Vectors Genetic Therapy Dependovirus/genetics/immunology Duchenne Muscular Dystrophy Retinitis pigmentosa Cell Line Chromosomal instability Aequorin Mutation Neurons Mitochondria Canine Golgi apparatus DLK1-DIO3 Protein Tyrosine Phosphatases Receptors Muscle Mice Animal models DMD Gene Expression Regulation Reporter Adeno-associated virus Cellules souches embryonnaires humaines Flavivirus Adult Myotonic dystrophy Animal Cell therapy Genes Cell Proliferation Myotonic dystrophy type 1 Transfection/methods Knockout Female Metabolism CRISPR-Cas9 Aging Genotoxicity Human MiRNA Genetic Progeria Transcriptomics Genome Induced pluripotent stem cells Genetic Therapy/methods Virus Integration AAV Calcium Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Myopathy Dystrophin Dependovirus/genetics Humans Antigens Cellules souches pluripotentes humaines Dosage Micronuclei Muscular dystrophy Lentiviral vector Disease Models Phenotype Gene therapy HEK293 Cells Inbred mdx Lentivirus/genetics Astrocytes Polymorphism RNA biology Male Liver Alternative splicing Pathological modeling Preschool CRISPR/Cas9 Chromothripsis Muscle disease Viral Gene Transfer Techniques Genetic Loci Age-related macular degeneration Thérapie cellulaire Myopathies Genome editing Transduction Animals

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