index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

234

Références bibliographiques

528

Mots-clés

Cellules souches pluripotentes Genome Animal models Child Gene Expression Regulation Humans Adeno-associated virus Cell Line Retinitis pigmentosa Spinal muscular atrophy Chromosomal instability Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Myotonic dystrophy type 1 Dystrophin Muscle disease Inbred mdx DLK1-DIO3 Age-related macular degeneration Lentivirus/genetics Duchenne muscular dystrophy Canine Myotubular myopathy Astrocyte Aequorin Activin Receptors Cell therapy Cellules souches embryonnaires humaines Phenotype Preschool Muscular dystrophy Human Dependovirus/genetics/immunology MiRNA Antigens Pluripotent stem cells FKRP Transfection/methods Chromothripsis HEK293 Cells Receptors Animals Induced pluripotent stem cells Gene therapy Pathological modeling Metabolism Immunology Viral Knockout Muscular Dystrophy Myopathies Genetic Therapy/methods Disease Models RNA biology Astrocytes Male Calcium Aging Human pluripotent stem cells Genetic Vectors AAV Dependovirus/genetics Genome editing Inbred C57BL Mitochondria Liver Reporter DMD Dosage CRISPR-Cas9 Myopathy CRISPR/Cas9 Genes Cellules souches pluripotentes humaines Virus Integration Polymorphism Lentiviral vector Duchenne Muscular Dystrophy Golgi apparatus Thérapie cellulaire Neurons Female Transduction Transcriptomics Micronuclei Adult Muscle Alternative splicing Animal Cell Proliferation Genetic Flavivirus Mutation Progeria Mice Genotoxicity Genetic Therapy Myotonic dystrophy Protein Tyrosine Phosphatases Gene Transfer Techniques Genetic Loci

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