index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Flavivirus Spinal muscular atrophy Jonction neuromusculaire Drug repurposing Trinucleotide repeat expansion Biomarker Biotic agents Stem cell Cell–cell communication Human induced pluripotent stem cells Brain CDNA microarrays Equine Cellules souches induites à la pluripotence And OG performed research Cell therapy AT Neuromuscular junction Myelin Myotonic dystrophy type 1 Calcium indicators CM Peau Axon guidance Biologie cellulaire Transplantation Cancer Drought RNA biology Carnosol Antiviral Retinitis pigmentosa Carnosic acid Autism And CM contributed new reagents/analytic tools Neural progenitors Calcium imaging Neurons Pathological modeling Induced pluripotent stem cells Statin Amyotrophie spinale infantile Human pluripotent stem cells Age-related macular degeneration Pluripotent stem cells Human pluripotent stem cell Cellules souches pluripotentes Autophagy Abies alba Neuromuscular Junction Myotonic Dystrophy Astrocyte AS Biologie du développement CHD4 Thérapie cellulaire Acoustic cues Dystrophie Myotonique de type 1 Mitochondria Myotonic dystrophy Huntington's disease CN Axial And OG analyzed data Duchenne muscular dystrophy Human Forest And OG designed research BMP4 Progeria And SR and OG wrote the paper AMPK Tissue engineering Aminopyrimidines Differentiation Myotonic Dystrophy type 1 Splicing In vitro models Alternative splicing Neurodegenerative disease Cellules souches pluripotentes humaines Anthropoids Aging Botulinum neurotoxins Regenerative medicine Transcriptomics Age-related Macular degeneration Transgenic mouse model Amd Animal model Dystrophin Spinal cord Oligodendrocytes Action potential duration Astrocytes Arrhythmogenic cardiomyopathy Author contributions SR Cellules souches embryonnaires humaines Transgenic mouse Optogenetics

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